环保避免"一刀切"焦煤需求有支撑

轻车简从网 zblog笔记 2025-04-05 07:34:07 6333 2

Xeljanz于2012年获批，是上市的首个JAK抑制剂。

一般来说，临床前的抗体筛选、细胞株构建到临床申报等工作需要18个月，然而君盟生物从拿到药物分子到进行临床申报，前后仅用了不到4个月的时间，刷新了国内临床项目申报的记录。企业研发某一个产品，只有明确了要实现的目标，才能指导接下来需要设计的工艺。

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图片源自Pixabay董超坦言，临床项目在不同国家申报无疑给制药企业提出了更高的要求。无论是大分子药物还是小分子药物，最终研发目的都是帮助人们抵御疾病、恢复健康。众所周知，新药研发，道阻且长。由于抗体类药物涉及到蛋白质翻译后的修饰，必须在细胞株筛选和后期细胞培养工艺开发阶段提前考虑，才能够满足监管部门对质量、安全性和有效性的要求。工艺为产品服务，而产品则为临床服务。

赛多利斯对工艺的理解也是很深刻的，能够全方位地帮助客户更顺利的放大到商业化生产规模。任雪芸表示，从工艺供应商的角度而言，影响药物问世的首先是企业最初对细胞系的选择。阿伐替尼在中国、美国、欧盟还未获批用于其他适应症，或者其它地区的医疗监管机构均还未对阿伐替尼的任何适应症做出批准决定

据悉，uniQure将在第二季度公布更多的Ⅲ期临床数据，继续推进血友病基因疗法未来上市的进程。目前，uniQure公司正在准备与FDA洽谈，以恢复其之前暂停的针对B型血友病的临床试验。由于一名5年前接受镰状细胞病HGB-206基因治疗的患者被诊断患上急性髓细胞白血病（AML），蓝鸟生物（bluebird bio）宣布暂停临床试验。2021年3月29日，在经历近4个月的调查后，uniQure公司宣布其AMT-061基因疗法极不可能（very unlikely）导致接受治疗的B型血友病患者出现肺癌症状。

此前，AMT-061曾被美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法称号，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药品（PRIME）称号。此外，据了解，该患者曾患有乙肝、丙肝和非酒精脂肪肝，这些疾病都有可能是癌症的驱动因素。

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拨云见日：uniQure宣布血友病基因疗法极不可能导致肺癌，将恢复临床试验 2021-04-01 11:59 · angus 结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。受此影响，蓝鸟生物股价大跌近38%。AMT-061是uniQure公司继AMT-060后的一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法，该疗法装载人FIX基因突变体（FIX-Padua），突变后的Padua hFIX能将IX因子的活性提高8-9倍。但在经过了近一个月的调查后，蓝鸟生物宣布其LentiGlobin基因疗法极不可能（very unlikely）导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）。

调查结果显示，患者样本组织中的AAV载体整合事件极为罕见，仅占到肿瘤组织样品中的0.027％。血友病是一种由于凝血因子IX缺失或缺陷引起的遗传性出血性疾病，主要分为A、B两种类型，前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏。当地时间3月29日，在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）极不可能（highly unlikely）导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。值得一提的是，该临床数据是来自B型血友病基因疗法Ⅲ期临床的首个数据集，也是迄今为止报告的接受一种单基因疗法治疗的最大数据集。

今年2月初，蓝鸟生物也发生过此类乌龙事件。去年11月份，uniQure公司公布了一项名为HOPE-B的AMT-061关键性III期临床试验结果，该试验共招募了54例患者，经单次静脉输注2x10 13 gc/kg 剂量的AMT-061药物 26周后，患者的FIX活性从正常值的≤2%迅速提高至37.2%。

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据统计，全球有超过112.5万名男性患有这种遗传性出血性疾病，新生男婴的患病率大约为1:5000。在过去的几十年中，血友病的临床治疗已获得了显著改善，随着精准医学领域的迅速发展，基因疗法走进了大众的视野。

一个月后，uniQure公司宣布暂停其治疗B型血友病的III期临床试验，原因是AMT-061的临床实验中报告了一例肝癌患者病例，由于无法确定该患者的症状是否与基因疗法Etranacogene dezaparvovec有关，因此美国食品药品监督管理局（FDA）决定叫停该临床试验，调查患者出现肝癌的具体原因血友病是一种由于凝血因子IX缺失或缺陷引起的遗传性出血性疾病，主要分为A、B两种类型，前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏。据统计，全球有超过112.5万名男性患有这种遗传性出血性疾病，新生男婴的患病率大约为1:5000。拨云见日：uniQure宣布血友病基因疗法极不可能导致肺癌，将恢复临床试验 2021-04-01 11:59 · angus 结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。今年2月初，蓝鸟生物也发生过此类乌龙事件。在过去的几十年中，血友病的临床治疗已获得了显著改善，随着精准医学领域的迅速发展，基因疗法走进了大众的视野。

此外，据了解，该患者曾患有乙肝、丙肝和非酒精脂肪肝，这些疾病都有可能是癌症的驱动因素。受此影响，蓝鸟生物股价大跌近38%。

目前，uniQure公司正在准备与FDA洽谈，以恢复其之前暂停的针对B型血友病的临床试验。由于一名5年前接受镰状细胞病HGB-206基因治疗的患者被诊断患上急性髓细胞白血病（AML），蓝鸟生物（bluebird bio）宣布暂停临床试验。

此前，AMT-061曾被美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法称号，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药品（PRIME）称号。去年11月份，uniQure公司公布了一项名为HOPE-B的AMT-061关键性III期临床试验结果，该试验共招募了54例患者，经单次静脉输注2x10 13 gc/kg 剂量的AMT-061药物 26周后，患者的FIX活性从正常值的≤2%迅速提高至37.2%。

当地时间3月29日，在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）极不可能（highly unlikely）导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。值得一提的是，该临床数据是来自B型血友病基因疗法Ⅲ期临床的首个数据集，也是迄今为止报告的接受一种单基因疗法治疗的最大数据集。但在经过了近一个月的调查后，蓝鸟生物宣布其LentiGlobin基因疗法极不可能（very unlikely）导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）。调查结果显示，患者样本组织中的AAV载体整合事件极为罕见，仅占到肿瘤组织样品中的0.027％。

2021年3月29日，在经历近4个月的调查后，uniQure公司宣布其AMT-061基因疗法极不可能（very unlikely）导致接受治疗的B型血友病患者出现肺癌症状。据悉，uniQure将在第二季度公布更多的Ⅲ期临床数据，继续推进血友病基因疗法未来上市的进程。

在2020年举行的第62届美国血液学年会（ASH）上，Incyte公司报道了Parsaclisib治疗复发/难治性滤泡淋巴瘤的一项临床研究数据。PI3Kδ是一个关键的B细胞受体信号中介，与恶性B细胞的生长，存活和增殖有关，临床前已证明其效力和选择性，并且在治疗恶性血液肿瘤（如淋巴瘤）患者中具有潜在的治疗作用。

目前，Parsaclisib作为单一疗法治疗非霍奇金淋巴瘤（滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤和套细胞淋巴瘤）和自身免疫性溶血性贫血的数项2期试验正在推进。此外， Parsaclisib和ruxolitinib联合治疗骨髓纤维化患者的注册临床试验也正在进行。2018年12月，信达生物与Incyte就Parsaclisib等三个处于临床试验阶段的候选药物达成战略合作。约20%会出现早期进展，对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。

根据协议条款，信达生物拥有Parsaclisib及其他两个候选药物在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的开发和商业化权利。Incyte也计划开展试验以评估parsaclisib联合tafasitamab治疗非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 和慢性粒细胞白血病 (CLL)。

该研究显示，Parsaclisib单药在r/r FL患者 (N=95) 中的客观响应率（ORR）达到75%，中位无进展生存期 (PFS) 达到15.8个月。滤泡淋巴瘤属于非霍奇金淋巴瘤（NHL）中的常见种类，是常见的血液系统肿瘤之一，标准的一线疗法为R-CHOP及类似方案。

信达生物PI3Kδ抑制剂Parsaclisib获CDE突破性治疗药物认定，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤 2021-03-31 11:28 · angus 信达生物PI3Kδ抑制剂（Parsaclisib）获CDE纳入突破性治疗药物品种 3月31日，信达生物宣布，旗下特异性PI3Kδ抑制剂（Parsaclisib）已通过国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示期，纳入突破性治疗药物品种，拟定适应症为复发/难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）。因此，复发或难治性滤泡淋巴瘤患者仍存在未满足的需求。